adminLa Food and Drug Administration (FDA) non ha approvato la richiesta avanzata da BioMarin per ottenere la licenza di immissione in commercio della propria propria terapia genica valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A.
FDA, in risposta alla domanda presentata da BioMarin, ha richiesto come condizione necessaria per l'eventuale approvazione della terapia i dati relativi a un intero periodo di 24 mesi di follow out anche per i pazienti inclusi nella fase 3 dello studio clinico attualmente in corso, laddove la richiesta avanzata da BioMarin era basata sui dati (a 3 e 4 anni di follow up) relativi alle fasi 1 e 2 dello studio e sui dati preliminari della fase 3. FDA ha ritenuto che le differenze esistenti tra gli studi di fase 1/2 e di fase 3 non consentano di poter pienamente valutare la durabilità della terapia e che sia pertanto necessario esaminare anche i dati completi di follow up a 24 mesi per la fase 3 dello studio.
In considerazione del fatto che la fase 3 dello studio si è chiusa a fine 2019, il periodo di follow up richiesto da FDA si concluderà a fine 2021 e pertanto una nuova richiesta di approvazione e l'eventuale via libera di FDA saranno possibili soltanto a partire da inizio 2022.
E' possibile leggere il comunicato ufficiale di BioMarin relativo alla decisione di FDA al seguente link: